El Centro de Células Madre de Abu Dhabi avanza en el tratamiento de la enfermedad de Huntington
23 de julio de 2026 (07:38 h.)
Uno de estos medicamentos ya está en fase III de ensayos clínicos, acelerando las perspectivas de futuras terapias para esta patología hereditaria
El Centro de Células Madre de Abu Dhabi (ADSCC) ha anunciado un descubrimiento pionero en el tratamiento de la enfermedad de Huntington tras identificar un mecanismo celular previamente desconocido que podría transformar el abordaje terapéutico de este devastador trastorno neurológico hereditario.
Utilizando células madre derivadas de pacientes y modelos cerebrales avanzados, los investigadores revelaron que los astrocitos, células de soporte esenciales del cerebro, juegan un papel crucial en la progresión de la enfermedad. Según el estudio, la proteína huntingtina mutante afecta estructuras internas de los astrocitos al alterar tres vías moleculares claves necesarias para su funcionamiento.
Tras validar los hallazgos en modelos celulares y organismos vivos, como moscas de la fruta modificadas genéticamente, el equipo evaluó compuestos terapéuticos que lograron restaurar la función normal de los astrocitos. Uno de estos medicamentos ya está en fase III de ensayos clínicos, acelerando las perspectivas de futuras terapias para la enfermedad de Huntington.
La directora ejecutiva de ADSCC, doctora Fatima Al Kaabi, destacó el impacto internacional del avance: “Este hito refuerza a Abu Dhabi como líder en innovación biomédica y nos acerca a transformar vidas mediante tratamientos de precisión”.
Por su parte, el profesor Angelo L. Vescovi subrayó el cambio de paradigma en la investigación de Huntington: “Durante décadas, el foco estuvo en las neuronas; ahora sabemos que los astrocitos desempeñan un rol igual de relevante”.
Los resultados, que pronto serán publicados en una revista científica revisada por pares, abren nuevas vías para tratar no solo la enfermedad de Huntington, sino también otros trastornos neurológicos hereditarios, consolidando el liderazgo regional en medicina regenerativa.
Utilizando células madre derivadas de pacientes y modelos cerebrales avanzados, los investigadores revelaron que los astrocitos, células de soporte esenciales del cerebro, juegan un papel crucial en la progresión de la enfermedad. Según el estudio, la proteína huntingtina mutante afecta estructuras internas de los astrocitos al alterar tres vías moleculares claves necesarias para su funcionamiento.
Tras validar los hallazgos en modelos celulares y organismos vivos, como moscas de la fruta modificadas genéticamente, el equipo evaluó compuestos terapéuticos que lograron restaurar la función normal de los astrocitos. Uno de estos medicamentos ya está en fase III de ensayos clínicos, acelerando las perspectivas de futuras terapias para la enfermedad de Huntington.
La directora ejecutiva de ADSCC, doctora Fatima Al Kaabi, destacó el impacto internacional del avance: “Este hito refuerza a Abu Dhabi como líder en innovación biomédica y nos acerca a transformar vidas mediante tratamientos de precisión”.
Por su parte, el profesor Angelo L. Vescovi subrayó el cambio de paradigma en la investigación de Huntington: “Durante décadas, el foco estuvo en las neuronas; ahora sabemos que los astrocitos desempeñan un rol igual de relevante”.
Los resultados, que pronto serán publicados en una revista científica revisada por pares, abren nuevas vías para tratar no solo la enfermedad de Huntington, sino también otros trastornos neurológicos hereditarios, consolidando el liderazgo regional en medicina regenerativa.